Terapia genică redă auzul persoanelor cu surditate ereditară

Pentru prima dată în lume, o echipă internațională de cercetători a reușit să redea complet auzul la zece persoane care s-au născut cu surditate ereditară. Performanța a fost posibilă datorită unei terapii genice revoluționare, administrată printr-o singură injecție în urechea internă.

Tratamentul vizează o mutație genetică rară în gena OTOF, responsabilă pentru funcționarea celulelor ciliate din cohlee, esențiale în procesul de percepere a sunetului. Această genă, în mod normal, transmite semnalele sonore către creier. În lipsa ei, chiar dacă structura urechii este intactă, auzul este imposibil.

Cum funcționează tratamentul?

Terapia se bazează pe un vector viral modificat – un virus inofensiv care livrează o copie funcțională a genei OTOF direct în celulele urechii interne. Injecția este realizată cu maximă precizie, sub anestezie locală, într-un mediu chirurgical controlat.

După intervenție, pacienții au fost monitorizați timp de mai multe luni. Rezultatele au fost impresionante: toți cei zece pacienți au început să perceapă sunete la câteva săptămâni, iar în decurs de câteva luni, și-au recăpătat complet capacitatea auditivă. Mulți dintre ei aud acum pentru prima oară în viață.

Un nou început pentru milioane de oameni

Această realizare deschide drumul pentru tratamente similare în cazul altor tipuri de surditate ereditară sau dobândită. Specialiștii estimează că zeci de mii de oameni din întreaga lume ar putea beneficia de această terapie în următorii ani, odată cu extinderea studiilor clinice și aprobările din partea autorităților medicale.

Terapia genică devine, astfel, o soluție reală pentru probleme considerate până de curând ireversibile. Este o dovadă clară că medicina viitorului nu mai ține doar de tratament, ci de restabilirea funcțiilor pierdute și redarea calității vieții.